Cíle projektu:

• Sběr epidemiologických a klinických dat o pacientech léčených růstovým hormonem
• Evidence pacientů léčených růstovým hormonem. Léčba probíhá v centrech, tedy velkých zdravotnických zařízeních, která mají zkušenosti s touto léčbou.
• Posouzení bezpečnosti a účinnosti růstového hormonu pro jednotlivé diagnózy
• Získání všech center pro aplikaci růstového hormonu v České republice pro spolupráci.
• Vyvinutí českého portálu sloužícího pro prezentaci výsledků registru a obecně také pro odbornou komunikaci zapojených center, případně pro jejich institucionální prezentaci.

Léčba růstovým hormonem

Růstový hormon je látka bílkovinné povahy, kterou tvoří buňky předního laloku podvěsku mozkového (hypofýzy). Růstový hormon (RH) má stejně jako ostatní hormony v těle roli především regulační. Svým působením na cílové tkáně (jejich buňky mají na svém povrchu receptory – místa citlivá na účinek růstového hormonu) v těle ovlivňuje celou řadu dějů, a to zejména růst některých tkání a metabolismus tkání (děje látkové přeměny). Jeho působení lze prokázat téměř ve všech tkáních lidského těla. Mezi ty nejnápadnější účinky lze zařadit: růst chrupavek a kostí, vliv na metabolismus svalové a tukové tkáně a tím vliv na tělesné složení, ovlivnění funkce ledvin a množství vody v organismu, vliv na krvetvorbu, účinek na cévy a srdeční funkci. Také lze prokázat receptory i účinky v celé řadě dalších tkání. Kromě přímého působení růstového hormonu na tkáně je významná část účinků zprostředkována dalším hormonem nazývaným inzulinu podobný růstový faktor 1 (IGF-1), který je pod vlivem růstového hormonu v řadě tělesných tkání tvořen.

Projevy působení růstového hormonu jsou různě nápadné v různých obdobích vývoje organismu. Jako první si vědci uvědomili význam tohoto hormonu při regulaci růstu, jak vyplývá již z jeho názvu. Již před 100 lety byla tkáň podvěsku mozkového označena jako orgán důležitý pro růst jedince. Jde o nejnápadnější projev účinku růstového hormonu, který ovlivňuje celý tělesný vývoj organismu a ve svých důsledcích má klíčový význam i pro rozvoj psychiky a sociální vývoj jedince.

Po ukončení růstu organismu – uzavření růstových štěrbin pod vlivem pohlavních hormonů – již další růst není možný. Působení růstového hormonu na látkovou přeměnu organismu se však uplatňuje i v dospělosti.  Tvorba růstového hormonu se během života mění. Nejvyšší je v období puberty a s věkem klesá. V průběhu dne se nejvíce růstového hormonu uvolňuje v noci ve spánku.

Růst dítěte ovlivňuje řada faktorů již prenatálně, postnatálně přibývají další faktory. Jen část pacientů s poruchou růstu vyžaduje léčbu růstovým hormonem.

Do registru budou zařazeni dětští pacienti, kteří se léčili nebo jsou léčeni růstovým hormonem. V současné době jsou schválené k léčbě děti s diagnózami:

• nedostatek růstového hormonu vrozený či získaný (mozkové nádory, kraniotraumata apod.)
• Turnerový syndrom
• syndrom Prader-Willi
• růstové selhání u dětí s chronickou ledvinovou nedostatečností
• postnatální růstové selhání navazující na nitroděložní růstovou retardaci
• děti s deficitem SHOX genu (pouze některé přípravky)

Část pacientů, kteří se léčili růstovým hormonem v dětství, musí i v dospělosti v léčbě růstovým hormonem pokračovat. Nedostatek růstového hormonu může vzniknout i v dospělosti, nejčastější příčinou je nádor na podvěsku mozkovém. Mezi další příčiny vzniku nedostatku růstového hormonu u dospělých patří poškození podvěsku způsobené infekcí, onemocněním krevního oběhu či ozařováním nádorů hlavy a krku. Odhaduje se, že nedostatek růstového hormonu v dospělosti postihuje přibližně 100–175 jedinců na 1 milion obyvatel.